Serenity Cole pas贸 las fiestas del pasado diciembre descansando con su familia cerca de su casa en St. Louis, haciendo manualidades y visitando amigos.
Fue muy diferente a la temporada navide帽a de 2024, cuando estuvo hospitalizada, algo frecuente debido a la anemia falciforme, una enfermedad gen茅tica que da帽a los gl贸bulos rojos encargados de transportar ox铆geno, y que durante a帽os le caus贸 un dolor incapacitante en brazos y piernas. Las crisis sol铆an obligarla a cancelar planes o faltar a clases.
鈥淐on la anemia falciforme te duele todos los d铆as鈥�, dijo. 鈥淗ay d铆as que se tolera m谩s, pero siempre est谩 presente鈥�.
En mayo, Cole complet贸 un que dur贸 varios meses y que reprograma las c茅lulas madre del cuerpo para que produzcan gl贸bulos rojos saludables.
Fue una de las primeras personas inscritas en Medicaid en todo el pa铆s en beneficiarse de en el que el gobierno federal negocia con las farmac茅uticas el costo de una terapia celular o g茅nica en nombre de los programas estatales de Medicaid, y luego las hace responsables del 茅xito del tratamiento.
Seg煤n los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS, por sus siglas en ingl茅s), los estados participantes recibir谩n 鈥渄escuentos y reembolsos鈥� por parte de los fabricantes si los tratamientos no funcionan como se prometi贸.
Eso representa un cambio importante con respecto a c贸mo Medicaid y otros planes de salud suelen pagar los medicamentos y terapias: normalmente se paga la factura sin importar si el tratamiento beneficia o no al paciente.
Sin embargo, los CMS no han revelado los t茅rminos completos del contrato, incluyendo cu谩nto dinero deber谩n devolver las farmac茅uticas si la terapia no resulta efectiva.
El tratamiento que recibi贸 Cole ofrece una posible cura para muchas de las 100.000 personas 鈥攅n su mayor铆a negras no hispanas鈥� que viven con anemia falciforme en Estados Unidos, una enfermedad que se estima que acorta la esperanza de vida en m谩s de dos d茅cadas.
Pero su alto costo supone un gran reto financiero para Medicaid, el programa gerenciado por los gobiernos estatales y el federal que ofrece seguro m茅dico a personas con bajos ingresos o discapacidades. Medicaid cubre aproximadamente a la mitad de quienes viven con esta enfermedad en el pa铆s.
Actualmente hay dos terapias g茅nicas aprobadas por la Administraci贸n de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en ingl茅s), con costos de $2,2 millones por paciente en un caso y $3,1 millones en el otro, sin incluir el gasto de la hospitalizaci贸n prolongada que requieren.
Este programa de los CMS es una de las pocas iniciativas de salud que comenzaron durante la administraci贸n del presidente Joe Biden y continuaron bajo el gobierno del presidente Donald Trump. La administraci贸n Biden con los dos fabricantes, Vertex Pharmaceuticals y Bluebird Bio, en diciembre de 2024, abriendo la puerta para que los estados se unieran voluntariamente.
鈥淓ste modelo cambia las reglas del juego鈥�, dijo Mehmet Oz, administrador de los CMS, en emitido en julio al anunciar que 33 estados, Washington, D.C., y Puerto Rico se hab铆an sumado a la iniciativa.
Consultada por m谩s detalles sobre los contratos, Catherine Howden, vocera de los CMS, dijo en un comunicado que los t茅rminos de los acuerdos son 鈥渃onfidenciales y solo se han compartido con las agencias estatales de Medicaid鈥�.
鈥淓nfrentar el alto costo de los medicamentos en Estados Unidos es una prioridad de la actual administraci贸n鈥�, agreg贸.
Debido a esa confidencialidad, tanto dos directores estatales de Medicaid como las farmac茅uticas se negaron a divulgar los t茅rminos financieros de los acuerdos.
Nuevas terapias
Las terapias g茅nicas, aprobadas para personas de 12 a帽os o m谩s con anemia falciforme, ofrecen la posibilidad de vivir sin dolor ni complicaciones como derrames cerebrales o da帽o a 贸rganos, y sin necesidad de hospitalizaciones, visitas a salas de emergencia u otros cuidados costosos. La administraci贸n Biden estim贸 que la atenci贸n m茅dica de esta enfermedad ya cuesta al sistema de salud casi $3.000 millones al a帽o.
Con muchas otras terapias g茅nicas caras en camino, el costo de las terapias para la anemia falciforme anticipa los desaf铆os financieros que enfrentar谩 Medicaid. Hay cientos de terapias celulares y g茅nicas en ensayos cl铆nicos, y decenas podr铆an recibir aprobaci贸n federal en los pr贸ximos a帽os.
Si este modelo de pago para la anemia falciforme funciona, probablemente se adoptar谩n acuerdos similares para otras terapias costosas, especialmente las dirigidas a enfermedades raras, dijo Sarah Emond, presidenta y directora ejecutiva del Instituto para la Revisi贸n Cl铆nica y Econ贸mica (ICER, por sus siglas en ingl茅s), una organizaci贸n de investigaci贸n independiente que eval煤a nuevos tratamientos m茅dicos. 鈥淓ste es un experimento valioso鈥�, se帽al贸.
Establecer un modelo de pago basado en resultados tiene sentido cuando se trata de tratamientos costosos y a煤n no se conocen bien sus beneficios a largo plazo, explic贸 Emond.
鈥淓l beneficio tiene que justificar el enorme esfuerzo鈥�, dijo.
Los ensayos cl铆nicos para estas terapias incluyeron a menos de 100 pacientes, a los que siguieron por solo dos a帽os, lo que deja a algunos funcionarios estatales de Medicaid buscando garant铆as de que est谩n haciendo una buena inversi贸n.
鈥淣os importa si los servicios realmente mejoran la salud鈥�, dijo Djinge Lindsay, directora m茅dica del Departamento de Salud de Maryland, que administra el programa estatal de Medicaid. Se espera que Maryland comience a aceptar pacientes para el nuevo programa este mes.
Medicaid ya est谩 obligado a cubrir casi todos los medicamentos y terapias aprobados por la FDA, pero los estados tienen cierto margen para limitar el acceso al establecer criterios sobre qui茅n es elegible, requerir procesos de autorizaci贸n previa extensos o exigir que los beneficiarios prueben primero otros tratamientos.
Aunque las terapias g茅nicas solo est谩n disponibles en ciertos hospitales del pa铆s, funcionarios estatales afirman que el modelo federal permitir谩 que m谩s personas inscritas en Medicaid accedan al tratamiento sin otras restricciones.
Los fabricantes tambi茅n cubren los costos de preservar la fertilidad, como congelar c茅lulas reproductivas, que pueden verse afectadas por la quimioterapia durante el tratamiento. Por lo general, Medicaid no cubre ese costo, explic贸 Margaret Scott, asesora principal de la firma de consultor铆a Avalere Health.
Emond dijo que las farmac茅uticas est谩n interesadas en el acuerdo federal porque podr铆a agilizar la aceptaci贸n del tratamiento por parte de Medicaid, en comparaci贸n con negociar contratos individuales con cada estado.
Los estados se sienten atra铆dos por el programa federal porque tambi茅n ofrece apoyo para monitorear a los pacientes, adem谩s de negociar el costo, agreg贸. A pesar del secretismo que rodea el nuevo modelo, Emond espera que se realice una evaluaci贸n financiada por el gobierno federal para hacer seguimiento a cu谩ntos pacientes ingresan al programa y cu谩les son sus resultados, permitiendo a los estados solicitar reembolsos si el tratamiento no funciona.
El programa podr铆a extenderse por hasta 11 a帽os, seg煤n los CMS.
鈥淓sta terapia puede beneficiar a muchas personas con anemia falciforme鈥�, dijo Edward Donnell Ivy, director m茅dico de la Asociaci贸n Estadounidense de la Anemia Falciforme (Sickle Cell Disease Association of America).
Dijo que el modelo federal ayudar谩 a que m谩s pacientes accedan al tratamiento, aunque se帽al贸 que su uso tambi茅n depender谩 del n煤mero limitado de hospitales que ofrecen esta terapia de varios meses de duraci贸n.
Esperanza para los pacientes
Antes de la terapia g茅nica, la 煤nica posible cura para la anemia falciforme era el trasplante de m茅dula 贸sea, una opci贸n disponible solo para quienes pod铆an encontrar un donante compatible, lo que ocurre en aproximadamente el 25% de los casos, explic贸 Ivy. Para el resto, el manejo de por vida incluye medicamentos para reducir los efectos de la enfermedad y controlar el dolor, adem谩s de transfusiones de sangre.
Unas 30 de las 1.000 personas inscritas en Medicaid con anemia falciforme en Missouri recibir谩n la terapia en los primeros tres a帽os, dijo Josh Moore, director del programa estatal de Medicaid. Hasta ahora, menos de 10 pacientes la han recibido desde que el estado comenz贸 a ofrecerla en 2025, explic贸.
A menos de un a帽o de iniciado el programa federal, Moore se帽al贸 que a煤n es pronto para conocer su efectividad 鈥攄efinida como la ausencia de crisis dolorosas que requieran hospitalizaci贸n鈥�, pero espera que se acerque al 90% observado en los ensayos cl铆nicos tras un par de a帽os.
Moore dijo que el programa federal, basado en la efectividad del tratamiento, era preferible a reducir los pagos por una terapia nueva y prometedora, lo cual podr铆a poner en riesgo la capacidad de las farmac茅uticas para desarrollar nuevos medicamentos. 鈥淨ueremos administrar bien el dinero de los contribuyentes鈥�, se帽al贸.
No quiso comentar cu谩nto podr铆a ahorrar el estado con este modelo ni dar detalles sobre cu谩nto tendr铆an que devolver las empresas si el tratamiento no funciona, argumentando la confidencialidad de los contratos.
Hasta ahora, buenos resultados
脷ltimamente, Cole, quien recibi贸 la terapia en el Hospital Infantil de St. Louis ha podido concentrarse en sus pasatiempos 鈥攋ugar videojuegos, dibujar y pintar鈥� y en graduarse de la secundaria.
Dijo que se alegra de haber recibido el tratamiento. Lo peor fue la quimioterapia, explic贸, que le impidi贸 hablar o comer y requiri贸 m煤ltiples inyecciones.
Asegur贸 que su condici贸n est谩 鈥渕ucho mejor鈥� y que no ha tenido episodios dolorosos por los que tuviera que internarse desde que complet贸 la terapia en la primavera pasada. 鈥淓stoy muy agradecida de haber podido recibirla鈥�.