Hace m谩s de 30 a帽os, el Congreso aprob贸, por amplia mayor铆a, , dirigida a motivar a las compa帽铆as farmac茅uticas a desarrollar nuevas drogas para personas cuyas enfermedades raras hab铆an sido ignoradas.
Seg煤n los c谩lculos de las farmac茅uticas, los mercados para esas enfermedades no eran lo suficientemente grandes como para preocuparse por ellos.
Pero lucrativos incentivos financieros creados por la Ley de medicamentos Hu茅rfanos (Orphan Drug Act), firmada por el presidente Ronald Reagan en 1983, tuvo 茅xito m谩s all谩 de cualquier expectativa. M谩s de 200 compa帽铆as han puesto en el mercado casi 450 鈥渄rogas hu茅rfanas鈥 desde que la ley entr贸 en vigencia.
Sin embargo, una investigaci贸n de Kaiser Health News (KHN) muestra que el sistema destinado a ayudar a los pacientes desesperados est谩 siendo manipulado por las farmac茅uticas para maximizar los beneficios y proteger los nichos de mercado de los medicamentos que ya est谩n consumiendo millones de personas. Las empresas no est谩n violando la ley, pero la est谩n utilizando para su beneficio en formas que sus creadores, dicen, no preve铆an ni pretend铆an. Hoy en d铆a, muchos medicamentos hu茅rfanos, originalmente desarrollados para tratar enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas, tienen precios astron贸micos.
Y muchas drogas que ahora tienen estatus de 鈥渉u茅rfanas鈥 no son completamente nuevas. M谩s de 70 de estas drogas ya fueron aprobadas por la Administraci贸n de Drogas y Alimentos (FDA) para uso en el mercado masivo. Estos medicamentos, algunos con nombres de marca familiares, fueron aprobados m谩s tarde como hu茅rfanos. En cada caso, sus fabricantes recibieron millones de d贸lares en incentivos gubernamentales, adem谩s de siete a帽os de derechos exclusivos para tratar esa enfermedad rara. Es decir, un monopolio.
Los fabricantes consiguieron que fueran calificadas como hu茅rfanas, drogas que ya eran populares en el mercado masivo como Crestor, el exitoso tratamiento para el colesterol; Abilify, para condiciones psiqui谩tricas; la droga para el c谩ncer Herceptin, y Humira, para la artritis reumatoide, el medicamento m谩s vendido en el mundo.
Otras 80 drogas hu茅rfanas obtuvieron la aprobaci贸n de la FDA para m谩s de una enfermedad rara, y en algunos casos, m煤ltiples de estas enfermedades. Por cada aprobaci贸n adicional, la farmac茅utica calific贸 para un nuevo paquete de incentivos. Botox, almacenado en la mayor铆a de las oficinas de los dermat贸logos, comenz贸 como una droga para tratar espasmos musculares dolorosos del ojo y ahora tiene tres aprobaciones como f谩rmaco hu茅rfano. Tambi茅n se aprob贸 como medicamento en el mercado masivo para tratar una variedad de dolencias, incluyendo migra帽as cr贸nicas y arrugas.
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En conjunto, la investigaci贸n de KHN encontr贸 que cerca de un tercio de las aprobaciones de la FDA de drogas hu茅rfanas desde el inicio del programa han sido f谩rmacos de consumo masivo reutilizados como hu茅rfanos, o drogas que recibieron m煤ltiples aprobaciones como hu茅rfanas.
鈥淟o que estamos viendo es un sistema creado con buenas intenciones que est谩 siendo bastardeado鈥, dijo Bernard Munos, ex asesor de estrategia corporativa del gigante farmac茅utico Eli Lilly and Co., quien revis贸 el an谩lisis de KHN de varias bases de datos de drogas de la FDA. Es 鈥渕uy notable que esto haya durado tanto tiempo鈥.
Y la proporci贸n de aprobados como hu茅rfanos ha aumentado. En 2015, se aprobaron 21 medicamentos hu茅rfanos, que representaron el 47% de todos los nuevos medicamentos, frente a s贸lo el 29% en 2010. En 2016, obtuvieron aprobaci贸n otros nueve hu茅rfanos, el 40% del total.
Cuando una farmac茅utica gana la aprobaci贸n de un medicamento para una enfermedad rara, la compa帽铆a obtiene siete a帽os de derechos exclusivos para el mercado. Esto significa que la FDA no aprobar谩 otra versi贸n para tratar esa enfermedad rara durante ese lapso de tiempo, incluso si la patente ha expirado. La exclusividad es la compensaci贸n por el desarrollo de un medicamento dise帽ado para un peque帽o n煤mero de pacientes cuyas ventas totales no se espera que sean rentables.
Pero la exclusividad es una potente herramienta para manejar los precios. Las farmac茅uticas pueden cobrar lo que quieran protegiendo su medicina de la competencia. La exclusividad de mercado otorgada por la Ley de Medicamentos Hu茅rfanos puede ser una parte vital del escudo protector que crean las empresas. Es m谩s, los fabricantes pueden volver a la FDA con el mismo f谩rmaco una y otra vez, cada vez que lo prueban contra una otra enfermedad rara.
Los cr铆ticos han atacado a los fabricantes de drogas en el pasado por jugar con el proceso de aprobaci贸n de medicamentos hu茅rfanos. Pero la medida en que las empresas han estado ganando la aprobaci贸n de drogas que no son lo que los defensores llaman 鈥渧erdaderas hu茅rfanas鈥 no se hab铆a documentado hasta la investigaci贸n de Kaiser Health News.
Munos dijo estar 鈥渟orprendido鈥 por el gran n煤mero de drogas masivas que se reutilizaban, as铆 como por las que han sido aprobadas varias veces.
Incluso los funcionarios de la agencia dijeron que no eran conscientes del alcance de la cuesti贸n. Despu茅s de revisar los hallazgos de KHN durante dos semanas, la doctora Gayatri Rao, directora de la Oficina de Desarrollo de Productos Hu茅rfanos de la FDA dijo que 鈥渁preciaba el trabajo鈥 y expres贸 inter茅s en estudiar con qu茅 frecuencia las compa帽铆as farmac茅uticas est谩n 鈥渞eutilizando鈥 un medicamento para una nueva enfermedad rara o d谩ndole 鈥渕煤ltiples mordiscos a la manzana鈥.
鈥淰amos a estudiar esto鈥, dijo, y agreg贸 que podr铆a considerar un cambio regulatorio.
Rao se帽al贸 que cambiar el prop贸sito de las drogas tiene beneficios cient铆ficos y para el paciente. Por ejemplo, los medicamentos contra el c谩ncer aprobados para un tipo de malignidad pueden ser probados y aprobados para otros. Gleevec, una droga que revolucion贸 el tratamiento de la leucemia mieloide cr贸nica, ahora tiene nueve aprobaciones como hu茅rfana.
Pero en publicado en el American Journal of Clinical Oncology, el doctor Martin Makary de la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins se centr贸 en los medicamentos contra el c谩ncer, incluyendo Gleevec, argumentando que la droga nunca fue pensada para servir a una poblaci贸n hu茅rfana. En su lugar, escribieron Makary y su equipo, los fabricantes de drogas identifican a las peque帽as poblaciones de pacientes para obtener aprobaciones adicionales, un proceso que 茅l describi贸 como 鈥渄e fraccionamiento鈥.
鈥淒ividir la enfermedad en subgrupos les permite obtener la aprobaci贸n de los medicamentos hu茅rfanos con todos los beneficios del gobierno e incluso algunos de los subsidios鈥, dijo Makary. Los precios de estos medicamentos a menudo aumentan porque tienen siete a帽os sin competencia para un nuevo conjunto de pacientes, agreg贸 Makary.
La FDA ha adoptado una visi贸n diferente sobre la reutilizaci贸n.
鈥淪iempre hablamos de c贸mo permitimos el segundo mordisco de la manzana, el tercer bocado de la manzana, como una peque帽a forma de incentivar la reutilizaci贸n鈥, dijo Rao, se帽alando que la industria y los grupos de pacientes han presionado a la FDA para incentivos a煤n m谩s fuertes. 鈥淎hora, de repente, parece que, guau, esta pr谩ctica puede estar aumentando los precios鈥.
Novartis, propietaria de Gleevec, dijo en un comunicado por correo electr贸nico que la compa帽铆a est谩 avanzando en la investigaci贸n y siguiendo a la ciencia para 鈥渄ar los tratamientos correctos a los pacientes adecuados, bas谩ndose en la necesidad no satisfecha, no en el tama帽o de la poblaci贸n de pacientes鈥.
Dos reporteros de KHN pasaron seis meses analizando datos y hablando con legisladores, pacientes, abogados, m茅dicos y compa帽铆as para entender c贸mo ha evolucionado el programa de medicamentos hu茅rfanos de la FDA en medio de un esc谩ndalo nacional por el aumento de los precios de los medicamentos. El presidente Donald Trump prometi贸 en la campa帽a electoral de los medicamentos recetados y durante una conferencia de prensa el 11 de enero dijo que la industria farmac茅utica 鈥溾.
La investigaci贸n examin贸 c贸mo las farmac茅uticas utilizan la ley para su beneficio -a menudo con la gu铆a de ex funcionarios de la FDA- y c贸mo han transformado medicamentos que se pensaba 听que eran remansos de negocios en uno de los sectores m谩s candentes de la industria farmac茅utica.
Los medicamentos hu茅rfanos ahora representan siete de los 10 f谩rmacos m谩s vendidos de cualquier tipo, clasificados por ventas anuales, seg煤n EvaluatePharma.
鈥淟os hu茅rfanos son malvados鈥, dijo el doctor Tim Cot茅, un ex funcionario de la FDA que ahora dirige una consultor铆a que asesora a fabricantes de medicamentos hu茅rfanos.
Nadie discute que los medicamentos hu茅rfanos han ayudado o salvado a cientos de miles de pacientes que sufren de enfermedades raras debilitantes o incluso mortales. Es dif铆cil de estimar exactamente cu谩ntos porque la FDA no lleva un registro de esa informaci贸n.
Y los funcionarios de la industria farmac茅utica dicen que las empresas deben ser recompensadas, no castigadas, por hacer posible esos tratamientos y por buscar nuevos f谩rmacos que no siempre son un 茅xito econ贸mico.
La investigaci贸n y el desarrollo son 鈥渓argos, costosos, y arriesgados鈥, dijo Anne Pritchett, vicepresidenta de pol铆ticas e investigaci贸n del grupo de cabildeo de la industria PhRMA. 鈥淐uando se mira la fibrosis qu铆stica, fueron 25 a帽os para el desarrollo de una terapia eficaz鈥 Creo que estar铆amos preocupados por cualquier cosa que socavara los incentivos actuales [para los medicamentos hu茅rfanos]鈥.
El ex representante Henry Waxman, dem贸crata de California, campe贸n de la Ley de Medicamentos Hu茅rfanos de 1983, tiene una opini贸n diferente.
鈥淟a Ley de Medicamentos Hu茅rfanos ha sido un gran 茅xito porque muchas personas que tienen enfermedades que afectan a muy poca gente ahora tienen medicamentos disponibles鈥, dijo Waxman. 鈥淧ero ha sido corrompida si de alguna forma, se convierte en la base de la manipulaci贸n del sistema para que la compa帽铆a farmac茅utica gane mucho m谩s dinero del que har铆a en un mercado abierto y competitivo鈥.
Negocio explosivo
En un d铆a de finales del verano, Tim Cot茅 se sent贸 en una oficina de su empresa de consultor铆a Cot茅 Orphan, en Sandy Spring, Maryland. Se acerc贸 al micr贸fono de su computadora para dar informaci贸n privilegiada sobre el proceso de aprobaci贸n de medicamentos hu茅rfanos en un seminario web organizado por FDAnews, una organizaci贸n comercial de noticias. Los oyentes pagaron alrededor de $300 por cabeza, pero Cot茅 dijo que no recibi贸 un pago por participar.
La FDA es m谩s flexible en la evaluaci贸n de los medicamentos para las enfermedades raras, dijo, explicando que 鈥渁lrededor de la mitad de ellos son aprobados a trav茅s de un 煤nico ensayo cl铆nico central. No es as铆 para las enfermedades comunes鈥. La FDA, citando de la Organizaci贸n Nacional para Trastornos Raros, dijo que aproximadamente dos tercios de los medicamentos hu茅rfanos fueron aprobados con un ensayo adecuado y bien controlado con pruebas de apoyo. Normalmente se requieren dos o tres ensayos de este tipo para aprobar una droga para el mercado masivo.
Cot茅 tambi茅n le dijo a la audiencia del seminario que los ensayos cl铆nicos para los medicamentos hu茅rfanos suelen ser m谩s peque帽os y la aprobaci贸n es una 鈥渆xperiencia cient铆fica y regulatoria diferente鈥.
Cot茅 sabe lo que dice. Fue el predecesor inmediato de Rao como jefe de la Oficina de Desarrollo de Productos Hu茅rfanos de la FDA. No es inusual que los funcionarios gubernamentales se vayan de la FDA y otras agencias reguladoras y .
Cot茅 y otros ex funcionarios de la FDA desempe帽an un papel vital ayudando a los farmac茅uticos a escoger enfermedades raras y a superar el proceso de aprobaci贸n de la agencia federal.
Una peque帽a industria artesanal ha crecido en torno a la Ley de Medicamentos Hu茅rfanos. La doctora Marlene Haffner, quien precedi贸 a Cot茅 en la oficina de la FDA para drogas hu茅rfanas, tambi茅n fund贸 su propia consultor铆a para asesorar a peque帽as y grandes empresas sobre aplicaciones de medicamentos hu茅rfanos. Una tercera empresa es Camargo Pharmaceutical Services, dirigida por veteranos de la industria y ex funcionarios de la FDA, que asesora a empresas enfocadas en la reutilizaci贸n de medicamentos para la aprobaci贸n de hu茅rfanos. La firma trata de 鈥渆star frente a la FDA muy frecuentemente, tres o cuatro veces al mes鈥, dijo Jennifer King, directora de marketing de Camargo. Los honorarios por consejer铆a sobre la industria de medicamentos hu茅rfanos var铆an entre $5,000 y $ 100,000, dependiendo de los servicios que se brinden, dijo Cot茅.
Pasar por el proceso de aprobaci贸n de hu茅rfanos implica una serie de pasos.
En primer lugar, los medicamentos deben ser designados por la FDA como candidatos potenciales para su aprobaci贸n. Una empresa tiene que demostrar que su f谩rmaco es un tratamiento prometedor para una enfermedad que afecta a menos de 200.000 pacientes. Si la FDA est谩 de acuerdo y hace la designaci贸n formal, se ponen en marcha incentivos financieros, incluyendo un recorte de impuestos del 50% en investigaci贸n y desarrollo (I + D) y acceso a subvenciones federales.
Cuando las drogas obtienen la designaci贸n de hu茅rfanas, las empresas a menudo cosechan otras recompensas financieras. Las acciones de las empresas que generalmente cotizan en bolsa suben a la luz de la noticia y en ocasiones . Esto sucede, en parte, porque los hu茅rfanos tienen un historial de tasas de aprobaci贸n mucho m谩s altas que los medicamentos para enfermedades comunes.
Hay mucha creatividad detr谩s de averiguar c贸mo hacer que una droga sea hu茅rfana.
En el seminario web y en m煤ltiples entrevistas, Cot茅 describi贸 muchas maneras en que las empresas pueden ganar el estatus de hu茅rfana para una droga. Pueden probar sus medicamentos en ni帽os con enfermedades de adultos, como la esquizofrenia, o encontrar medicamentos para enfermedades que no son frecuentes en los Estados Unidos, como la malaria.
鈥淟a enfermedad del sue帽o africana: un problema horrible en 脕frica, pero no aqu铆, no en los EE.UU.鈥, dijo Cot茅 a su audiencia en el seminario. 鈥淎s铆 que un esfuerzo de desarrollo de f谩rmacos dirigidos a algunas de estas enfermedades tropicales puede realmente obtener todos los beneficios de la Ley de Medicamentos Hu茅rfanos鈥.
鈥淓sta no es una verdadera droga hu茅rfana鈥
Convertir los medicamentos de mercado masivo en hu茅rfanos ha sido un camino familiar para algunas de las drogas m谩s exitosas.
Humira, de AbbVie, es la droga m谩s vendida del mundo y la mayor parte de sus ventas son en los Estados Unidos, donde los ingresos alcanzaron los $7,600 millones durante de 2016 y los $11,800 millones en todo el mundo, seg煤n el 煤ltimo informe financiero de la compa帽铆a.
Humira fue aprobada por la FDA a finales de 2002 para tratar a millones de personas que sufren de artritis reumatoide. Tres a帽os m谩s tarde, AbbVie solicit贸 a la FDA que la designara como droga hu茅rfana para tratar la artritis reumatoide juvenil, la cual, dijeron a la FDA, afecta a entre 30,000 y 50,000 estadounidenses. El uso pedi谩trico fue aprobado en 2008, y Humira posteriormente fue aprobada para cuatro enfermedades raras m谩s, incluyendo Crohn y uve铆tis, una condici贸n inflamatoria que afecta a los ojos.
La aprobaci贸n oftalmol贸gica extender铆a la exclusividad de mercado para Humira para esa enfermedad en particular hasta 2023. Cuando se le pregunt贸 por qu茅 AbbVie busc贸 m煤ltiples designaciones y aprobaciones para Humira como hu茅rfana, la compa帽铆a se neg贸 a comentar.
Peter Saltonstall, director ejecutivo de la Organizaci贸n Nacional para Trastornos Raros, dijo que Humira 鈥渘o es una verdadera droga hu茅rfana鈥. Pero, agreg贸, la compa帽铆a tiene 鈥渓a capacidad de salir a obtener la designaci贸n de hu茅rfano. Esa es la manera en que la ley se lee ahora 鈥 ellos pueden hacer lo que quieran鈥.
Es dif铆cil decir exactamente c贸mo, o si la exclusividad de hu茅rfana, afecta el precio de Humira, que es un complejo f谩rmaco biol贸gico y tambi茅n ha sido protegido por . La droga ha sido la m谩s vendida de AbbVie por largo tiempo, representando el 63% de sus ingresos, de acuerdo con su presentaci贸n financiera m谩s reciente.
En su , EvaluatePharma se帽ala que Humira, as铆 como un pu帽ado de otros medicamentos de primera calidad, reciben menos del 25% de sus ventas de usos hu茅rfanos. Sin embargo, si los usos hu茅rfanos de Humira representaran s贸lo el 10% de las ventas anuales, los ingresos superar铆an los $1,000 millones.
Rao, de la FDA, dijo que cada nuevo per铆odo de exclusividad es espec铆fico de una enfermedad y que una vez que se acaba cualquier per铆odo de siete a帽os, los gen茅ricos pueden entrar en escena. Gleevec, por ejemplo, obtuvo la aprobaci贸n de la FDA para tratar varios tipos de c谩nceres raros. Todos excepto uno de sus per铆odos de exclusividad como hu茅rfano hab铆an expirado en 2015, permitiendo que dos gen茅ricos ingresaran al mercado. Pero Gleevec todav铆a tiene exclusividad hasta 2020 para tratar la leucemia Filadelfia cromos贸mica linfobl谩stica aguda positiva recientemente diagnosticada en pacientes que tambi茅n est谩n en quimioterapia.
Tambi茅n es cierto, explic贸 Rao, que algunos de los f谩rmacos que pasan por el proceso para ser hu茅rfanos no pueden tratar espec铆ficamente una enfermedad rara. Por ejemplo, un medicamento para el c谩ncer muy t贸xico podr铆a no funcionar bien en etapas precoces porque sus riesgos superan los beneficios. Pero la compa帽铆a puede proponer que ayudar谩 a un grupo m谩s peque帽o de pacientes con c谩ncer avanzado y obtener la aprobaci贸n como hu茅rfano s贸lo para ese grupo.
En 2013, la FDA y dijo que quer铆a evitar la posibilidad de que algunas empresas pudieran 鈥減otencialmente 鈥榡ugar鈥 con las aprobaciones sucesivas m谩s estrechas de una droga鈥.
Salvaguardando el 鈥減recio鈥
Teniendo en cuenta la larga historia de lo que viene pasando, Tim Cot茅 reconoce que hay 鈥渁lgunas lagunas鈥 en la Ley de Medicamentos Hu茅rfanos. Tal vez el 3% o menos de los hu茅rfanos aprobados no cumplen con el 鈥渆sp铆ritu鈥 de la ley, dijo.
Pero Cot茅, defensores de enfermedades raras, pacientes y personas de la industria farmac茅utica expresaron temor de que cambiar la Ley de Medicamentos Hu茅rfanos, o cuestionar su 茅xito, perjudicar铆a el desarrollo de f谩rmacos para pacientes con males raros.
El ex representante Jim Greenwood (republicano por Pennsylvania), actual presidente de la Organizaci贸n de Innovaci贸n en Biotecnolog铆a, un grupo comercial de la industria, dijo que las preocupaciones sobre los altos precios de los medicamentos hu茅rfanos no est谩n justificadas. Los incentivos, dijo, no deben ser alterados debido a que las enfermedades raras est谩n 鈥渢r谩gicamente matando y brutalizando mayormente a ni帽os鈥.
Greenwood pareci贸 no darse cuenta de que docenas de aprobaciones hu茅rfanas proven铆an de la reutilizaci贸n de drogas de uso masivo, como Humira o Enbrel, otro medicamento desarrollado primero para la artritis reumatoide. Sin embargo, dijo: 鈥淵o dir铆a que el riesgo de perder incentivos en el sistema supera con creces el beneficio de tratar de ahorrar unos cuantos centavos en d贸lares de la atenci贸n m茅dica鈥.
Es un sentimiento que Cot茅 y otros defensores comparten. Mientras hablaba del costo anual de $311,000 para el f谩rmaco para la fibrosis qu铆stica Kalydeco, Cot茅 dijo que cualquier padre cuyo hijo tiene la enfermedad ser铆a un gran admirador de la droga.
鈥淓l precio est谩 justificado porque en realidad tiene un efecto dram谩tico sobre los ni帽os. Ni帽os muertos鈥 la gente est谩 dispuesta a pagar mucho para evitarlo鈥, dijo Cot茅. 鈥淵 es realmente bueno que tengamos esta droga. 驴De acuerdo?鈥
Kalydeco, el primer f谩rmaco destinado espec铆ficamente al defecto bioqu铆mico subyacente de la fibrosis qu铆stica, se aprob贸 para tratar a un subgrupo de pacientes que tienen mutaciones gen茅ticas espec铆ficas. El desarrollo de la droga fue financiado por la Fundaci贸n de Fibrosis Qu铆stica, que vendi贸 sus derechos de regal铆as de ventas de Kalydeco y otros f谩rmacos contra la fibrosis qu铆stica por $3,3 mil millones en 2014.
Otros, entre ellos Henry Waxman, son mucho m谩s cr铆ticos y han tratado de hacer algo al respecto a lo largo de los a帽os. Waxman propuso m煤ltiples proyectos de ley para controlar las ganancias de las empresas mediante la enmienda de la ley de drogas hu茅rfanas que patrocin贸, pero ninguno tuvo 茅xito.
La FDA tambi茅n intent贸 mantener a las empresas bajo control, pero fracas贸.
En 2012, la farmac茅utica Depomed Inc. present贸 una demanda contra la FDA por negarse a darle a su medicamento Gralise siete a帽os de exclusividad comercial como tratamiento para el dolor relacionado con el herpes zoster (culebrilla).
Rao dijo que la agencia quer铆a ver pruebas de que Gralise era cl铆nicamente superior a otras drogas, se帽alando que 鈥渉ab铆a un mont贸n de otros gen茅ricos en el mercado鈥 con diferentes formulaciones y requisitos de dosificaci贸n. El ingrediente activo de Grasile, la gabapentina, es el mismo que el de , la droga 茅xito de ventas de Pfizer, que tambi茅n est谩 aprobada para el tratamiento del dolor que causa la culebrilla.
La FDA aprob贸 Gralise, pero le neg贸 siete a帽os de exclusividad.
En respuesta, la farmac茅utica demand贸 a la agencia y gan贸 el caso, argumentando que, seg煤n la ley, no ten铆an que probar que su droga era cl铆nicamente superior para ganar el monopolio.
Hoy en d铆a, la droga es uno de los principales productos de Depomed con ventas de $81 millones en 2015. Y en una reciente declaraci贸n de representaci贸n, Depomed destac贸 que 鈥減roteger la exclusividad de Gralise鈥 era un objetivo corporativo bajo la categor铆a de 鈥渕ejorar y proteger el flujo de caja futuro鈥. Su exclusividad como hu茅rfana termina en 2018. El portavoz de Depomed, Christopher Keenan, dijo que Gralise quer铆a exclusividad de patentes para bloquear la competencia. Pero, agreg贸 Keenan, 鈥渟i el esfuerzo por patentes hubiera fracasado en todos los frentes, la designaci贸n de medicamentos hu茅rfanos habr铆a sido muy importante鈥.
Despu茅s de revisar el an谩lisis de KHN, Rao dijo que quiere entender mejor por qu茅 las farmac茅uticas est谩n solicitando m煤ltiples aprobaciones y ha pedido una revisi贸n caso por caso de todas las designaciones de hu茅rfanos otorgadas en 2010 y 2015. Dijo que la agencia carece de los recursos para realizar un an谩lisis de toda la base de datos de f谩rmacos hu茅rfanos.
鈥淣uestro objetivo es tratar de hacerlo bien鈥, dijo. 鈥淗ay m谩s de 7.000 enfermedades raras, probablemente m谩s, la gran mayor铆a de las cuales no tienen nada鈥 Quiero asegurarme de que mantenemos la mira en la meta鈥.
Colaboradores: John Hillkirk, Scott Hensley en NPR, Diane Webber, Marilyn Thompson (editores); Elizabeth Lucas (editora de datos)
Interactivos, video y presentaci贸n: Lydia Zuraw, Emily Kopp, Meredith Rizzo en NPR (presentaci贸n digital); Francis Ying (videos, gr谩ficos m贸viles); Heidi de Marco (videos, fotos, audio); Alley Interactive (base de datos)
La cobertura del desarrollo, costos y precios de drogas es apoyada en parte por la .